Kans genezing van erfelijke ziekte aan oog

Er is uitzicht op genezing voor mensen met erfelijke oogziektes. Professor Arthur Bergen denkt dat over drie tot tien jaar een kwart van de mensen met kokerblindheid (retinitis pigmentosa) door middel van gentherapie geholpen kan worden.

De experimentele therapie (voor één genvorm van retinitis pigmentosa) is met succes toegepast op muizen en honden. In Nederland wonen ongeveer 50.000 blinden en slechtzienden, die dat aan een genetische aandoening te danken hebben. De helft van hen heeft retinitis. Bergen, verbonden aan de KNAW en het AMC in Amsterdam en een internationale autoriteit op zijn vakgebied, benadrukt dat zeker in de beginfase alleen veel voorkomende genetische oogafwijkingen behandeld kunnen worden.

Van retinitis pigmentosa zijn ongeveer vijftig vormen bekend, die door verschillende genen worden veroorzaakt. ,,Ik kan me voorstellen dat voor meest voorkomende vormen therapie komt. Voor de andere vormen is dat commercieel niet haalbaar. Gentherapie is zo duur, dat is niet haalbaar zonder steun van het bedrijfsleven.''

Bij de behandeling wordt gebruik gemaakt van een virus, dat 'onschadelijk' is gemaakt, als drager van een nieuw gen. Dat gen gaat via een injectie in het oog het oude gen, dat de oogziekte veroorzaakt, vervangen

Pagina Noord-Holland van dinsdag: Gentherapie als oplossing